全国人大代表卢林星空体育网站入口：加强顶层设计和创新 让罕见病患者“药有所保”

发布时间：2024-08-30 丨 浏览次数：

　　星空体育官网（记者 李文亮）“看到今年政府工作中明确提出加强罕见病用药保障，我特别高兴”，3月6日，全国人大代表、山东第一医科大学附属省立医院(山东省立医院)神经内科主任医师卢林告诉记者。

　　作为一名来自医疗卫生领域的代表，卢林从2018年履职至今，聚焦医疗、农村养老、教育、残疾人就业等热点，已提交建议30份，罕见病防治是他这几年一直关注的问题，今年，他提交了《关于尽快启动我国“罕见病国家战略及行动计划”的建议》。

　　据卢林调研，由于人口基数大，罕见病在我国其实并不“罕见”，相关数据表明我国罕见病患者将近2000万人，每年新增患者超过20万。近年来，罕见病防治问题日益受到国家和社会各方的关注。自2015年以来，国家卫健委成立了罕见病专家委员会，发布了第一批罕见病目录，建立了覆盖全国324家医院的罕见病诊疗协作网星空体育网站入口，形成了罕见病病例登记制度。

　　但不容忽视的是，当前我国的罕见病诊疗的顶层设计仍然尚待优化，罕见病诊断能力不足，资源分配不均衡。医保费用支出对于病种的规定过于简单，忽视了罕见病诊疗的难度。罕见病药物开发的重视程度仍然不够，创新能力低，药物上市仍面临障碍。一些经典罕见病药物，由于用量少且价格低星空体育网站入口，普遍仍处于亏损或不盈利状态。

　　卢林认为，“药有所保”是所有罕见病患者困境中的期待，也是《健康中国2030》大背景下不可忽视的。提高罕见病诊疗水平，提升罕见病药物可及性，已成为我国亟需解决的社会性难题。

　　因此，他建议：尽快启动我国罕见病国家战略及行动计划，支持各类型罕见病研究，明确优先研究领域星空体育网站入口，系统性弥补研发“空白”，并积极推进罕见病研究成果的临床转化；成立跨部门的“国家罕见病诊疗与保障委员会”，为罕见病诊疗提供顶层设计；建立国家和区域罕见病诊治中心星空体育网站入口，推动覆盖到地市级医院的罕见病诊疗网络，更好地实现罕见病早诊断早治疗星空体育网站入口。

　　“全民健康路上，一个都不能少。政府工作报告中提到的加强用药保障，我认为不单单是药品的引进，更要注重加强创新研发”，卢林建议，对于国内目前国外已上市但国内尚未批准上市的非处方药品，可优化审批，加快引进，同时更应充分调动科技人员和企业的创新热情，加大新药研发力度。